临近2013年岁末，天津科技和医药界传来一个令人欣喜和振奋的消息：由天津市申报的《子宫内膜再生细胞诊治卵巢早衰临床前及临床研究》项目成功入选*重大科技专项2014新药创制项目。这是*重大科技专项将干细胞研发作为支持对象，也是我国今年正式启动的干细胞临床研究课题。

    这个项目是由天津滨海新区科技创新型企业顺昊细胞生物技术（天津）有限公司牵头，与天津******研究院、北京协和******、天津医科大学总******、天津市中心妇产******共同研发，经天津市科委筛选申报，经*科技部、财政部、*发改委5轮评审，以专门性和成果实验数据的科学翔实，从全国40多个干细胞项目中脱颖而出。

    据了解，为了获得*重大科技专项2014新药创制项目，天津市科委精心组织，上报了共十个干细胞项目。顺昊细胞的《子宫内膜再生细胞诊治卵巢早衰临床前及临床研究》成为天津获批的干细胞项目。同时也是这次获批地全国三家干细胞申报单位中的民资背景的企业。

    主持人：今天我们就请到顺昊生物技术（天津）有限公司的总经理李相国先生和副总高畅教授，请他们向大家介绍一下这个项目，同时也让我们看一看干细胞距离我们到底有多远。李总，高教授，你们好！首先请两位向我们的网友介绍一下这次获得*重大科技专项的项目好吗？

    高总：好，我先说吧。顺昊入选2014*新药创制项目的课题全称为《重大疾病诊治的干细胞品种临床试验研究及其制药工艺标准化研发》，承担的是宫内膜再生细胞诊治卵巢早衰临床前及临床研究品种的研发。这是新药创制科技重大专项立项以来正式资助的干细胞工艺标准化项目。实际上我们这个项目要完成两件事，一件是为*干细胞工艺提供一套标准；第二件宫内膜再生细胞诊治卵巢早衰临床前及临床研究。这次获批重大科技专项的支持是到临床2期，14年到16年，完成后再申请滚动支持。

    主持人：也就是说，这个课题一旦成功结项，会为*订立完善的干细胞标准提供科学依据，为我国干细胞的研发指明方向，为干细胞制剂通过中国FDA，拿到产品批号，打下坚实基础。也可以说这个项目的获批对于中国干细胞技术的临床研究领域来说是具有里程碑式重大意义。这次获批的科技专项针对的是卵巢早衰，这种疾病发病率高不高？为何以这种病症作为研究对象？

    高总：由于工作生活压力加大，环境污染等影响，40岁之前就绝经的妇女越来越多，这就是卵巢早衰，据统计我国的发病率3%~5%，大中城市是上线已经是5%呈逐年上升趋势，不孕不育、更年期提前，过早的绝经，~水平下降伴随免疫系统疾病、骨质疏松、心脑血管疾病高发，现有手段只有通过外源性补充~类，但长期服用相应癌症高发，这些都使得卵巢早衰病症成为重大难治性疾病。患上这种病的妇女本身非常痛苦，我们期望也很相信干细胞诊治卵巢早衰的可行性早日得到证实，这个课题将会为众多女性患者带来福音。所以我们选择了这个研究方向。

    主持人：干细胞制剂选用的来源是宫内膜，这种来源是否~？

    高总：对，我们前期做了大量的动物实验，在动物模型上宫内膜干细胞诊治卵巢早衰的效果和数据都非常好。从~性评价方面，我们这个课题还会做大量的临床前研究实验，包括长毒、致畸、致瘤、药代动力学、毒代动力学等方面。从现有的实验基础上看，我们利用宫内膜间充质干细胞在小鼠身上做了相当于人使用剂量的1400倍的高浓度急毒实验，小鼠没有异常，家兔的溶血实验也是顺利通过，这些实验使我们相信，宫内膜间充质干细胞制剂作为~性方面是有一定依据的。

    主持人：宫内膜干细胞的来源主要是什么？提取的难度大不大，将来能否提供广泛和稳定的干细胞来源？

    高总：是的，说到来源，我想先向我们的观众朋友介绍一下，我们项目选用的是子宫内膜再生细胞，它对卵巢组织具有重建和修复功能，并可形成局部免疫抑制微环境，是一种~、非依赖性的组织修复和免疫调节疗法，实现卵巢早衰病症的~，乃至~。

    子宫内膜再生细胞属于间充质干细胞，间充质干细胞早被认为存在于成人的骨髓中，随着研究的深入，我们能够从脂肪、滑膜、骨骼、肌肉、肺、肝、胰腺这些组织，还有羊水、脐带、胎盘、脐带血中分离和制备出来。但是这些干细胞的来源不是会给人造成创伤就是伦理上存在一定争议，不利于成为干细胞生产的稳定供体来源。比如

    近年来，研究显示在随女性脱落的子宫内膜组织中，具有相当数量的干细胞，它就是——宫内膜干细胞。从女性月经血或流产产物中经分离、筛选、传代、扩增后就可获得宫内膜干细胞，研究证明它具有更强的干细胞活力。现在世界上三家经血干细胞库，分别在美国和印度，实际目前只有美国拥有经血干细胞的*。

    经过攻关，顺昊细胞公司自主研发了月经血间充质干细胞制备技术，并申报了*发明*，现此*正在实审过程，相信不久以后顺昊就将成为国内的拥有该项*技术的企业。我们的这个项目中干细胞供体来源稳定、采集简便，适应症典型，前期临床前实验——急毒、溶血等数据齐全，这些都决定了我们这次申报的课题成为了众多竞争项目的一匹黑马！

    主持人：*重大科技专项我们感觉关键在于“重大”，你们怎样理解这个“重大”意味着什么？

    高总：历史上，我国科技专项是以“两弹一星”、载人航天、杂交水稻等为代表的重大项目的实施，对整体提升综合国力起到了至关重要的作用。欧洲的发达*、美国、日本、韩国等围绕着*目标组织实施了重大专项计划，作为提高*竞争力的重要措施。我国的《*中长期科学技术发展规划纲要（2006-2020年）》在重要领域中确定了一批优先主题，又围绕*目标，进一步突出了重要，筛选出若干重大战略产品、关键性技术或重大工程作为重大专项，力争取得突破，并填补*战略空白。重大专项说白了就是为了实现*目标，通过核心技术突破和资源集成，在一定时限内完成的重大战略产品，是我国科技发展的重中之重。

    主持人：申报这一重大专项时是否有十足把握和信心，还是意外的收获？

    李总：说心里话，当时我们的压力还是很大的，紧张的时候，甚至睡不着觉，夜里起来看电视。但是我们又有百分百的信心，虽然顺昊刚刚成立两年时间，但是我们可以说是每一步都紧锣密鼓没有懈怠，再加上我们比较幸运，每一步都踩在了点上。

    我们对这个项目的选择通过了一年多的考察，在技术、市场都日臻成熟的条件下，在滨海新区注册成立了顺昊细胞生物技术（天津）有限公司。凭借干细胞项目的技术优势，按照天津市生物医药联合研究院有项目、有水平、有团队、有资金的“四有”要求，入驻天津市生物医药联合研究院，在多名专家评审通过后，正式承接了天津市生物医药联合研究院干细胞研发中心项目，成为联合研究院中被孵化的企业。之后经历了脚踏实地的研发过程，技术相应定型后，经过一年的孵化，成功在空港经济区选址并实现产业化，投资3500万购置了空港商务园一层商务楼，构建了GMP生产研发净化车间。

    高总：我们组建了核心技术团队，全都是中青年技术专家，研发能力强，在干细胞产业化方面具有多年实战经验。比如周泽奇博士，天津市生物医药创业领军人才，美国俄亥俄大学分子与细胞生物学博士学位；朱彦博士，天津市千人计划入选者，美国哈佛大学微生物和分子遗传学博士、研究员；还有张磊博士，瑞士联邦理工学院分子生物学博士。除了以他们为代表的专家队伍，同时我们还有刘强、曹晓仓、李卡、陈镭等博士组成的临床专家团队。

    同时，这次我们是与天津******研究院、北京协和******、天津医科大学总******、天津市中心妇产******共同申报，发挥了各自的优势，提高了项目的整体竞争力。没有得到项目申报通知情况下就已经按照研发的要求做了很多定量定性的分析，包括在新药安评中心做了临床前必须做的急毒溶血实验等，正是这些实验数据作为有力依据，才使我们这个项目能在众多竞争中脱颖而出，得到资金支持。

    李总：我还想说一层意思，获得*重大专项不是凭空的，应该说我们是在这样的沃土上成长发展起来的，天津干细胞研究领域有十余年的积淀，国内干细胞库就建立在天津。顺昊细胞项目的获批代表了天津干细胞研究领域的先进水平，我们的成果也代表了天津干细胞领域10多年的积淀。

    主持人：顺昊细胞获得*科技专项，除了获得资金上的资助，还具有什么特别的意义？

    李总：这次我们申请1千万，按照*政策，天津市河滨海新区也要1：1进行资金匹配，支持项目的研发。

    我国06-20《规划纲要》确定了16个重大专项，其中为“新药创制”重大科技专项制定了“十二五”期间的实施目标，就是：针对满足人民群众基本用药需求和培育发展医药产业的需要，突破一批创制关键技术和生产工艺，研制30个创新，完善新药创制现代化技术平台，基本形成具有中国特色的*创新体系，增强医药企业自主研发能力和产业竞争力。

    今年科技部发布的“重大新药创制”科技重大专项“十二五”实施计划中，2014年新增课题申报指南的原则之一即“企业主体原则”。在生物药重大品种中明确了把干细胞和生物类似药作为重要扶持项目。

    作为民企，获批*重大科技专项也是我们在干细胞研发领域的获得的重大肯定和支持，所以我们会力争在我国干细胞研究中力成为“领头羊”，成为我国干细胞首批获得FDA临床应用资质的药品之一。

    主持人：刚才您介绍专家团队的实力，那么除了子宫内膜诊治卵巢早衰的正在研发，是否会把干细胞诊治适应症的研究范围继续扩大？

    高总：我们现在研究的干细胞种类包含造血干细胞、间充质干细胞。来源包含脐带、胎盘、宫内膜等。干细胞诊治在适应症方面主要包含重大血液疾病、免疫系统疾病、退行性疾病、心脑血管疾病、组织修复等方面。我们现在主要研究的临床适应症有红斑狼疮、糖尿病、重症肌无力、心梗、抗衰老等，现在都在逐步开展临床研究。例如我们在重症肌无力、糖尿病足等方面都有很好的病例总结，利用干细胞挽救病患的生命让我们非常欣慰，但我们也一定继续努力，让干细胞服务更多人。

    另外，我们还有免疫细胞诊治癌症的技术，这个已经被纳入医保，成为癌症第四种诊治手段。

    主持人：干细胞技术除了能应用于一些重大难治性疾病的诊治，在我们老百姓的日常生活是否有应用？

    高总：除了研发，我们还开发了几种产品和技术。比如干细胞因子化妆品、干细胞因子口服液、干细胞修复因子贴片诊治烧~等，这些产品都已经进入市场或马上投入市场，应该说干细胞高新技术产品已经进入了老百姓的生活，以后也会覆盖面越来越广。

    主持人：业内人士都知道，一个药品的获批平均需要5到10年，耗资也相当巨大，干细胞开发之路也是漫长和坎坷的，一般不敢涉足，尤其是民营企业，这让我们不得不问为什么选择了做这个领域。

    李总：的确，我是做项目投资和管理的。但在四年前跟踪这个项目的时候就非常看好它。但坚定我的选择是一个很意外的事，我的父亲在三年前得了重症肌无力，在无法的情况下选择了干细胞诊治手段，结果奇迹就这么发生了，父亲的病情得到了很好的控制和恢复，后来甚至考取了驾照，现在年近古稀还可以自驾短途旅游。正是家人的直接受益和亲身体验之后，我更坚定了投资干细胞项目的信心。

    今年得到了科技重大专项新药创制项目申报通知后，我和我的合作伙伴进一步坚定的信心，一定要让干细胞早日正式成为临床，让更多像我父亲一样患上重大难治性疾病的病人受益。

    主持人：一家民营投资企业，投资都是自己和股东腰包里的钱，我想您的投入肯定考虑过各种风险？

    李总：对于风险的考虑是必然的，但这个项目的获批，能得到科技部的*支持资金，绝不是偶然的。顺昊现在具备充足的技术储备，拥有已经授权和申请的发明*7项，授权的实用新型*两项，并预计3年之内能够实现20项以上的技术*。公司已经初步建立了博士后流动站，开展了与南开大学和天津医科大学联合招收博士后的工作。

    顺昊产业化目标明确，致力于胎盘及宫内膜来源干细胞的诊治性应用研究和相关药品的开发，为临床提供全新的诊治相关疾病的干细胞产品，同时建设以胎盘及宫内膜来源干细胞产品研发为主的干细胞库，搭建干细胞诊治及药品生产的产业化基地。胎盘及宫内膜来源干细胞技术的建立，是干细胞产品产业化又一标志，将填补*空白。顺昊细胞公司目前开创的胎盘及宫内膜干细胞分离及扩增技术产业化前景明确，市场定位清楚，选取适应症明确，具有良好的经济效益和社会效益。我们目前相关技术均为自主研发，无知识产权冲突，同时通过不断完善知识产权体系，加强项目的技术自我保护。

    对风险的考虑首先是~性，在我国干细胞还属空白，没有现成的标准和经验可以参考借鉴，要付出加倍的心血。而且药品关乎人的生命和健康，我们在临床研究过程中也是如履薄冰。同时就象您所说，干细胞的应用耗时长、耗资大，*的资金扶持和来自业内外方方面面的支持和协作是非常重要的，也都将成为降低风险的重要因素。

    主持人：顺昊选择了一条健康产业的发展路径，作为民营企业家，李总对自身的发展与对未来我们*健康产业发展怎么联系和看待？

    李总：今年10月14日公布的《关于促进健康服务业发展的若干意见》，明确提出鼓励加快民营经济进入健康服务业，让我们看到21世纪将是一个大健康产业获得极大发展的时代。当下大多数人的共识是医药事业将是二十一世纪的黄金行业，是21世纪经济的核心产业，是其他产业突破困局的催化剂；就像网络当年对各行业的影响一样巨大。

    从已获得的大量临床前实验数据的支持，我们看到了大量现有手段无法解决的重大疑难疾病，在干细胞诊治下得到了改善乃至康复，所以我们有决心将干细胞研发进行到底，让更多人收益。

    同时作为民企，我们还有种种社会责任，目前*上已有106项干细胞项目进入临床四期，106项干细胞项目都有可能转化为干细胞，我国却还是空白，这就意味着我国间面临干细胞药的大量进口，增加各方面的负担，因此我们肩负着一份责任，就是加速干细胞产业化的进程。

    我们相信，有*政策的支持、政府各级领导的关怀、合作单位的通力协作、各方朋友的鼎力相助，获批*重大专项的干细胞研究项目一定会顺利进行到底，我们会不懈地坚持下去！

    主持人：感谢李相国先生和高畅教授，也祝愿顺昊细胞能借助获批*2014新药创制重大专项的契机，抓住*在生物制药重大品种中把干细胞作为重要扶持的机遇，不仅成为我国干细胞研究的“领头羊”，而且尽快实现突破，获得中国CFDA临床应用资质的药品，为中国生物医药造福国民健康做出贡献，谢谢，再会！（完）